Je me pose des questions sur les essais cliniques

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« Qu’est-ce qu’un essai clinique ? Comment m’informer ? Suis-je concerné et pourquoi y participer ? Est-ce risqué ? Est-ce que ça va marcher ? » L’essai clinique est un protocole peu médiatisé. Il soulève de nombreuses interrogations chez les patients et les aidants qui, souvent, ne savent pas où trouver les réponses à leurs questions.

Selon l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), « un essai clinique est une recherche biomédicale organisée et pratiquée sur l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales ». C’est donc une phase expérimentale humaine qui intervient après les recherches en laboratoire pour évaluer la sécurité, l’efficacité et la tolérance de l’utilisation d’un nouveau traitement. On parle aussi d’étude clinique.

Le patient susceptible d’entrer (on dit aussi être inclus) dans un essai clinique est sélectionné en fonction de critères propres à l’essai et strictement définis dans le protocole (document descriptif de l’objectif et de la méthodologie de l’essai validé par les autorités). Ils comprennent des critères d’inclusion (âge, sexe, maladie, traitements précédents, etc.) qu’il est indispensable de remplir pour participer à l’essai, et des critères d’exclusion qui empêchent d’y participer (antécédents médicaux, traitements actuels, etc.). Dans tous les cas, le patient candidat à un essai clinique doit prendre connaissance du protocole lors d’un entretien avec son médecin, et préalablement accepter que ses informations personnelles et médicales soient recueillies.

ESSAI CLINIQUE
Je suis candidat pour un essai clinique

Participer à un essai clinique présente plusieurs intérêts, que ce soit lors d’un premier cancer ou d’une récidive. Il permet :

d’essayer un traitement prometteur (selon la phase d’essai que l’on intègre) ;
de tenter une alternative quand tous les autres traitements ont échoué ;
de faire avancer la recherche ;
et, au-delà de soi, d’aider les futurs patients qui bénéficieront des nouvelles connaissances acquises.

Rappelons ici que les traitements standard dont bénéficient les patients aujourd’hui, ont été testés et évalués en leur temps de la même manière par d’autres patients afin de pouvoir obtenir leur autorisation de mise sur le marché (ou AMM, document officiel délivré par les autorités de santé).

« Comme ma maladie était rare et que les traitements proposés n’étaient pas concluants, on m’a proposé de participer à un essai clinique de phase 1. »

Lise, 23 ans, en rémission d’un sarcome diagnostiqué en 2014, récidivant en 2017

« Je suis contente de l’avoir fait. Si on avait fait une deuxième greffe à Constance, je me serais dit que je n’avais pas essayé toutes les possibilités. »

Agnès, 44 ans, maman de Constance, décédée d’une leucémie à 11 ans après 7 ans de combat

L’essai clinique soulève beaucoup de questions, par la nature de ce protocole qui le fait assimiler souvent à une expérimentation, mais aussi du fait de la complexité à s’informer et comprendre le sujet.

« Les premières questions qui me sont venues : « C’est quoi un essai clinique ? Pourquoi le terme d’essai, qui est lourd de sens ? Essayer, ça veut dire que ça va marcher ? Si ça ne marche pas, qu’est-ce qu’on fait ? ». Ensuite, comme c’était dans un autre centre que celui où j’étais soignée, je me suis posé beaucoup de questions pratiques : « Comment y aller ? Comment suivre le traitement à distance ? », etc. »

Lise, 23 ans, en rémission d’un sarcome diagnostiqué en 2014, récidivant en 2017

Participer à un essai clinique peut faire peur, par méconnaissance. C’est pourquoi il faut d’abord poser vos questions aux médecins qui vous entourent. Chacun aura des réponses à vous apporter, que ce soit avant un essai clinique (possible ou non) ou pendant l’essai.

Avant : vous pouvez obtenir les informations au sujet des essais cliniques auprès de votre spécialiste ou de votre généraliste : ses étapes, du choix de l’essai clinique jusqu’à la publication des résultats ; dans quels centres les essais ont-ils lieu ; peut-on demander un deuxième avis…
Pendant : vous pouvez vous rapprocher
- du médecin investigateur qui dirige l’essai au sein de l’établissement,
- de l’investigateur principal coordonnateur de l’étude,
- ou de l’infirmière de recherche clinique.
À tout moment : vous pouvez en parler à votre médecin traitant ou avec une association de patients.

« Il faut bien en parler avec son médecin, et ne faut pas hésiter à poser des questions, même si elles peuvent sembler idiotes. En revanche, aller sur internet n’est pas la meilleure chose à faire. »

Agnès, 44 ans, maman de Constance, décédée d’une leucémie à 11 ans après 7 ans de combat

« Le médecin investigateur a répondu à mes questions concernant la maladie et le traitement en lui-même. L’attaché de recherche clinique m’a renseignée sur les aspects pratiques : comment ça allait se passer, combien de fois je devrais venir, quels examens faire… Quant à l’infirmière de recherche clinique, elle m’a rassurée sur ce que l’on allait faire de mes prélèvements, sur toutes les questions que je me posais, sur la fertilité notamment. »

Lise, 23 ans, en rémission d’un sarcome diagnostiqué en 2014, récidivant en 201

« Il faut accepter de ne pas avoir toutes les réponses immédiatement, sans pour autant mettre une barrière et se dire « On ne peut pas me donner toutes les informations, donc je ne veux pas participer ». Il faut dépasser cette peur de ne pas tout savoir tout de suite et faire confiance. »

Lise, 23 ans, en rémission d’un sarcome diagnostiqué en 2014, récidivant en 2017

Il faut apprendre à interroger, à poser toutes les questions qui semblent nécessaires sans appréhension, mais aussi à faire confiance aux professionnels. Être rassuré, se rassurer permet de mieux avancer, en avançant conjointement avec l’équipe médicale.

« Mon choix de participer à l’essai s’est fait lorsque ma mère a demandé au médecin s’il ferait l’essai pour sa propre fille et qu’il a répondu « Oui » de manière très sincère. À partir de ce moment, on lui a totalement fait confiance. »

Lise, 23 ans, en rémission d’un sarcome diagnostiqué en 2014, récidivant en 2017

S’il n’y a pas urgence, il est conseillé de prendre le temps de réfléchir et de se faire confiance. On peut hésiter et, dans ce cas, demander d’autres avis est parfois nécessaire.

« Il faut que le patient prenne le temps de lire la notice d’information du protocole et n’hésite pas à prendre son temps pour réfléchir. Il peut également se tourner vers son médecin généraliste pour qu’il lui explique certains termes, ou vers des organismes comme La Ligue contre le cancer qui propose des réponses aux questions des patients. »

Jean-Louis, 61 ans, atteint d’un cancer du rein métastatique découvert en 2000

De prime abord, le terme « essai » peut laisser penser qu’il n’y a aucune garantie de réussite ou que le protocole présente un risque, ce qui peut être le cas. Il faut être préparé à l’éventualité que l’essai ne soit pas concluant, tout comme un traitement peut ne pas être satisfaisant.

« Il faut que le patient soit très critique. Il faut qu’il se pose la question : « est-ce que le médicament va être efficace ou non ? » Quand on entre dans le protocole, la conclusion peut être qu’on a reçu un traitement qui n’est pas efficace. Il faut en être conscient. »

Jean-Louis, 61 ans, atteint d’un cancer du rein métastatique découvert en 2000

Il faut garder à l’esprit qu’en France les essais cliniques sont très encadrés.

Aucun patient ne peut entrer dans un essai clinique sans en avoir été informé préalablement. Il devra donner son accord formel pour y participer en signant un consentement éclairé, après avoir lu et compris la notice d’information, document qui présente l’essai en question et lui permet d’en connaître les bénéfices espérés, comme les risques encourus.
À tout moment, le patient a le droit de décider de renoncer à l’essai ou de sortir de l’essai, quel que soit l’avis du médecin et même s’il a signé un consentement éclairé, sans que cela ait de conséquence sur son suivi médical ni sur la qualité des soins ultérieurs qui lui seront prodigués.

La Loi Huriet-Sérusclat encadre les essais cliniques en France depuis 1988. Conformément aux articles L.1121-1 et suivants du Code de la Santé Publique et les Bonnes Pratiques Cliniques, le protocole doit avoir été autorisé par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et avoir reçu l’avis favorable d’un Comité de Protection des Personnes. Ces deux instances assureront au patient un suivi régulier et une évaluation constante de la sécurité.

Enfin, les essais cliniques doivent respecter un certain nombre de règles éthiques selon la déclaration d’Helsinki de l’Association Médicale Mondiale.

ESSAI CLINIQUE
Je ne peux pas intégrer un essai clinique

Publication : novembre 2019

DOCUMENT À TÉLÉCHARGER

Brochure « Les essais cliniques en 10 questions », éditée par Les entreprises du médicament
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POUR PLUS D’INFORMATION, VOUS POUVEZ CONSULTER LES SITES SUIVANTS

ANSM • Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

INCa • Institut national du cancer
Les essais cliniques